במחקר רפואי פורץ דרך מטופלים שסבלו מרמות כולסטרול גבוהות, למרות שקיבלו תרופות רגילות להפחתתו, חוו ירידה משמעותית ברמת הכולסטרול, שמהווה גורם סיכון מרכזי למחלות לב, לאחר שקיבלו טיפול גנטי חד פעמי במינון הגבוה ביותר.
המחקר, שמומן על ידי חברת קריספר תרפוטיקס, הוא ניסוי קליני בשלב ראשוני ובו השתתפו רק 15 נבדקים. אף על פי כן, הוא מהווה צעד חשוב בניסיון השאפתני לטפל במחלות נפוצות באמצעות טיפול חד־פעמי שמשנה את הגנים של המטופלים.
רופאי לב מתלוננים זה שנים רבות שלמרות פיתוחם של מגוון תרופות, מחלות לב עדיין מהוות את גורם המוות העיקרי בארצות הברית. מטופלים רבים מתחילים טיפול תרופתי – אך מפסיקים אותו בהמשך. הניסוי החדש מעורר תקווה שבעתיד ניתן יהיה להפחית את הסיכון למחלות לב לכל החיים באמצעות טיפול חד־פעמי בלבד.
הכי מעניין
דגימת DNA | צילום: AFP
פיתוח טכנולוגיית עריכת הגנים - "קריספר", שזיכה את מפתחיה בפרס נובל לכימיה בשנת 2020, הוביל לפיתוח מגוון כלים רבי־עוצמה שהציתו את החלום של טיפולים מסוג "אחד וסיימנו" (one and done) טיפול אחד שמרפא את המחלה לצמיתות. עד כה מרבית הפוקוס היה על מחלות גנטיות נדירות, אולם כעת מובילי התחום סוברים כי אפשר להשתמש בטכנולוגיה גם לטיפול במחלות נפוצות דוגמת הפחתת רמות ה־ LDL("הכולסטרול הרע") והטריגליצרידים – שני יעדים בהם התמקד הניסוי של חברת קריספר תרפוטיקס.
במינון הגבוה ביותר שנבדק נרשמה ירידה של כ־50 אחוזים ברמות הכולסטרול והטריגליצרידים אצל משתתפי הניסוי. הטיפול לא נועד להחליף את התרופות שהם כבר נטלו, אלא לשמש כתוספת אליהן.
עוד כתבות בנושא
בניסוי של קריספר תרפוטיקס, שבו השתתפו 15 נבדקים, לא דווח על תופעות לוואי חמורות הקשורות ישירות לטיפול. עם זאת, מדענים קראו לנקוט זהירות בפרשנות התוצאות, מאחר שמדובר בקבוצה קטנה של משתתפים הסובלים מסיכון גבוה במיוחד למחלות לב.
הרעיון להשתמש בעריכת גנים כדי למנוע ולטפל במחלות לב נולד מגילוי מוטציות גנטיות נדירות אצל בני אדם הגורמות להם לרמות נמוכות במיוחד של כולסטרול וטריגליצרידים. כיום, מספר חברות מנסות לחקות את אותם מנגנונים טבעיים באמצעות עריכת גנים, כל אחת בגישה שונה ועם טכנולוגיה שונה.
DNA, אילוסטרציה | צילום: שאטרסטוק
הניסוי של קריספר תרפוטיקס התמקד בשימוש בטכנולוגיית עריכת גנים כדי לנטרל גֵן בכבד - המעורב בחילוף החומרים של הכולסטרול. הטיפול עושה שימוש ב"מספריים מולקולריים" שחותכים את הגן. מטרת המחקר הייתה לקבוע את המינון הנכון, לפני הרחבת הניסוי לקבוצות מטופלים גדולות יותר, וכן לבדוק את יעילותו ובטיחותו.
"זהו עולם חדש ואמיץ", אמר ד"ר סטיבן ניסן, קרדיולוג מבית החולים קליבלנד קליניק ואחד ממובילי המחקר. "אם היית שואל אותי לפני 15 שנה אם נוכל לשנות את הגנים שלנו, הייתי חושב שאתה משוגע – אבל זה בדיוק מה שאנחנו עושים כיום".
עוד כתבות בנושא
עוד כתבות בנושא
עוד כתבות בנושא
