מניות Verve Therapeutics Inc. זינקו לאחר שהחברה דיווחה על היעדר בעיות בטיחות במחקר חדש שבחן טיפול בעריכת גנים עבור אנשים עם כולסטרול גבוה.
החברה מבוסטון מסרה כי הטיפול נחווה בצורה טובה ולא נרשמו תופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול בקרב 14 משתתפים בשלב מוקדם של הניסוי. לפי ההצהרה, הטיפול הוביל לירידה ממוצעת של 53 אחוזים ברמות הכולסטרול. החברה מצפה להתחיל בשלב הביניים של הניסוי בטיפול החדשני במחצית השנייה של השנה.
בשנה שעברה, Verve הפסיקה את גיוס המשתתפים לשלב מוקדם של הניסוי בטיפול קודם לאחר שאחד המשתתפים פיתח רמות חריגות של אנזימי כבד ותרומבוציטופניה, מצב הכולל ספירה נמוכה של טסיות דם. Verve ייחסה את החריגות המעבדתיות, שנפתרו בתוך מספר ימים, לננו-חלקיקי שומן – כדורי שומן זעירים – ששימשו להעברת הטיפול.
חברת הביוטכנולוגיה פיתחה גם גרסה חדשה של הגישה הניסיונית שלה למניעת התקפי לב, המשתמשת בשיטת העברה שונה מזו ששימשה בעבר.
מניית Verve עלתה בשיעור של עד 49 אחוזים במסחר הקדם-יומי. נכון לסגירת המסחר ביום שישי, המניה ירדה ב-42 אחוזים מאז תחילת השנה. במזכר ללקוחות ביום שני, אנליסט חברת William Blair מיילס מינטר כינה את התוצאות "תרחיש מיטבי עבור מניית Verve".
עריכת גנים היא טכנולוגיה מתקדמת המאפשרת שינוי מדויק של ה-DNA בתאים חיים כדי לתקן פגמים גנטיים, לשפר תכונות מסוימות או לטפל במחלות. התהליך מתבצע באמצעות כלים כמו CRISPR, המשמשים כ"מספריים מולקולריים" לחיתוך והחלפה של קטעי DNA פגומים בקטעים תקינים. טכנולוגיה זו מציעה פוטנציאל לטיפול במחלות גנטיות, כמו כולסטרול גבוה או מחלות לב, על ידי תיקון הגנים האחראים להן, ובכך מאפשרת טיפולים מותאמים אישית עם השפעה ארוכת טווח.
