מהפכה ב-FDA: תבוטל הדרישה לשני ניסויים קליניים לצורך אישור תרופות

מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) מתכנן לבטל את הכלל הוותיק שלו הקובע כי נדרשים שני מחקרים קליניים מחמירים כדי לאשר תרופות חדשות. נציב הסוכנות, ד"ר מרטי מקארי, וסגנו הבכיר, ד"ר ויניי פראסאד, הסבירו שברירת המחדל של ה־FDA תהיה מעתה דרישה למחקר אחד בלבד לצורך אישור מוצרי בריאות חדשניים.

ההכרזה, שהופיעה ביום רביעי במאמר שפורסם בניו־אינגלנד ג'ורנל אוף מדיסן, היא עוד צעד במאמציהם של מקארי וצוותו לשנות נהלים וסטנדרטים ארוכי שנים בסוכנות, במטרה מוצהרת לקצץ בבירוקרטיה ולהאיץ את הגעתן של תרופות חדשות לציבור. מאז שנכנס לתפקידו באפריל, השיק מקארי סדרת הנחיות שנועדו לקצר את תהליכי הבדיקה, ובהן הטלת חובה על העובדים להשתמש בבינה מלאכותית והצעת מסלול בדיקה של חודש אחד בלבד לתרופות המשרתות "אינטרסים לאומיים".

המהלך החדש מנוגד לגישה המחמירה שהפגינה הסוכנות לאחרונה כלפי מוצרים אחרים, ובהם חיסונים. במאמרם טענו מקארי ופראסאד כי ביטול הדרישה לשני ניסויים משקף את ההתקדמות המדעית במחקר התרופות, שנעשה מדויק "יותר מאי פעם", לדבריהם: "במציאות זו, הסתמכות יתר על שני ניסויים כבר אינה הגיונית. בשנת 2026 קיימות דרכים חלופיות ועוצמתיות להבטיח שמוצרים אכן מסייעים לאנשים לחיות זמן רב יותר או טוב יותר, בלי לחייב את היצרנים לבחון אותם שוב ושוב".

גורמים ב־FDA העריכו כי השינוי יוביל ל"גל של פיתוח תרופות". לדברי ד"ר ג'נט וודקוק, שכיהנה בעבר כמנהלת חטיבת התרופות ב־FDA, השינוי הגיוני ותואם את מגמת הסוכנות בעשורים האחרונים, להסתמך על ניסוי יחיד בשילוב ראיות תומכות בכל הנוגע לטיפולים במחלות מסכנות חיים כמו סרטן. "הטענה המדעית נכונה - ככל שהבנתנו את הביולוגיה והמחלות מעמיקה, אין צורך לערוך תמיד שני ניסויים", אומרת וודקוק, שניהלה את מרכז התרופות של הסוכנות במשך כעשרים שנה עד פרישתה ב־2024.

הדרישה לשני מחקרים נולדה בראשית שנות השישים, בעקבות חקיקה של הקונגרס שחייבה את ה־FDA לבחון נתונים מ"מחקרים הולמים ומבוקרים היטב". במשך עשרות שנים פירשה הסוכנות את החוק כמחייב שני ניסויים לפחות, במטרה לוודא שתוצאות המחקר הראשון אינן מקריות וניתנות לשחזור. משנות התשעים ואילך החלה הסוכנות לאפשר הסתמכות על ניסוי יחיד בשביל טיפולים המיועדים למחלות נדירות או קטלניות. בחמש השנים האחרונות, כ־60 אחוזים מהתרופות הראשונות בתחומן אושרו על סמך ניסוי אחד בלבד. לדברי וודקוק, המדיניות החדשה תשפיע בעיקר על תרופות למחלות נפוצות, שלא היו זכאיות בעבר להקלות אלו: "גם מחלת הסרטן וגם המחלות הנדירות לא יושפעו מכך, שכן הסוכנות כבר מאשרת אותן על סמך ניסוי יחיד".

הגישה המקלה מנוגדת לפעולות ה־FDA בתחומים אחרים. בשבוע שעבר סירבה חטיבת החיסונים, בראשות פראסאד, לקבל את בקשתה של מודרנה לאישור חיסון mRNA לשפעת בטענה שהניסוי הקליני אינו מספיק. שלשום החטיבה חזרה בה והסכימה לבחון את הבקשה לאחר שהחברה הסכימה לערוך מחקר נוסף. בנוסף, פראסאד דחה לאחרונה סדרת טיפולים גנטיים ותרופות ביוטכנולוגיות ניסיוניות, בנימוק שנדרשות ראיות חד־משמעיות יותר. המגמה פגעה במניותיהן של חברות ביוטכנולוגיה רבות וסתרה את הצהרותיו של מקארי על גמישות ומהירות.

תעשיית התרופות תצטרך להמתין ולראות אם המדיניות אכן תיושם בשטח. "היישום יהיה חזות הכול", אומרת וודקוק. "כל עוד הגישה של הסוכנות אינה ברורה והתעשייה מבולבלת, איני חושבת שההכרזה הזו עוזרת להבין את המציאות".