התרופה שתציל את חייה של תינוקת בת 6 חודשים
לראשונה בישראל נעשה שימוש בתרופה פורצת דרך שאמורה לטפל במחלת ניוון שרירים, שעד היום נחשבה לחשוכת מרפא. בבית החולים איכילוב אמרו: "מדובר בסוג טיפול שנחשב למדע בדיוני"
בית החולים "דנה-דואק" לילדים, הנמצא באיכילוב, נבחר להיות בית החולים היחידי בישראל בו תינתן תרופה פורצת דרך למחלת ניוון שרירים (SMA), שהייתה עד כה חשוכת מרפא. בית החולים התחיל אמש (ג') לטפל באנשים הסובלים מהמחלה על ידי התרופה, שאושרה לאחרונה על ידי ארגון הרפואה האמריקאי. החולה הראשונה שקיבלה את התרופה היא תינוקת בת שישה חודשים, אשר עברה את הטיפול הראשון בהצלחה.
החולה הראשונה שקיבלה את התרופה היא תינוקת בת שישה חודשים. תינוק בבית חולים
צילום: שאטרסטוק
התרופה אושרה עקב התוצאות יוצאות הדופן שהוכיחו את יעילותה כטיפול מציל חיים למחלת הניוון שרירים. עקב עלותה הגבוהה מאוד של התרופה, הקריטריונים לבחירת החולים המתאימים ביותר למתן הטיפול יהיו רפואיים בלבד, וייקבעו בשיתוף הצוות המטפל וחברת "ביוג'ן" שפיתחה את התרופה.
מחלת ה-SMA הינה מחלה גנטית נדירה שמועברת בתורשה משני ההורים. המחלה מתבטאת ברפיון עד שיתוק השרירים ולרוב מערבת את שרירי הנשימה. היא נוצרת כתוצאה מפגם גנטי שגורם לניוון של תאי העצב בקדמת חוט השדרה. שכיחות המחלה היא מקרה אחד על כל 6,000 עד 11,000 לידות, והיא מופיעה לרוב בינקות או בילדות המוקדמת. ככל שגיל ההופעה מוקדם יותר כך חומרת המחלה גדולה יותר.
התרופה החדשה, הספינראזה, מאפשרת לראשונה טיפול חדשני שמשפיע ברמה הגנטית ומעלה את פעילותו של הגן SMN2, שהוא בעל תפקיד דומה לגן החסר במחלה - SMN1. התרופה עדיין לא אושרה בארץ, וחברת "ביוג'ן" הביעה את נכונותה לתת אותה במימון החברה למספר חולים מצומצם עד לאישור התרופה.
בית החולים היחידי בישראל בו תינתן תרופה פורצת דרך למחלת ניוון שרירים (SMA). בית החולים איכילוב
צילום: יוסי אלוני
המעקב אחר תוצאות הטיפול נעשה בתיאום עם הצוות המטפל של כל חולה, הן רופאי שיקום והן רופאי ריאות. המדדים הקליניים שנאספים לפני ואחרי הטיפול ישמשו להסקת מסקנות לגבי הטיפול ותופעות הלוואי אשר יתעוררו. המטרה היא להביא בעתיד את הטיפול לכל החולים במחלה, הן הקשים והן הקלים.
פרופסור אביבה פתאל ולבסקי, מנהלת היחידה לנוירולוגיה ילדים, אמרה כי "זוהי פריצת דרך בטיפולים במחלות הגנטיות כשסוג כזה של טיפול נחשב בעבר כמדע בדיוני. בית החולים איכילוב נבחר כמרכז היחיד בארץ שבו תינתן התרופה במסגרת התכנית הזו, והצוות קיבל הכשרה למתן התרופה במסגרת מחקר קודם שבוצע בתינוקות פרה-סימפטומטיים.
"התחלנו במתן הטיפול למספר חולים מצומצם, שאושרו על ידי החברה, מתוך תקווה כי התרופה תכנס במהרה לסל הבריאות לטובת כלל החולים במחלה במדינת ישראל".
היכנסו לעמוד הפייסבוק החדש של nrg
אקו"ם