התקדמות קטנה במחקר המחלה היתומה: חוסר בחלבון אלפא
חברת קמהדע הישראלית פיתחה אינהלציה ייחודית שמאפשרת להכניס לריאות את החלבון החסר הגרום למחלה
כתוצאה מכך, לא מגיעים לריאות מספיק חלבוני AAT כדי להגן עליהן, מה שמעלה את הסיכון לחלות במחלת ריאה. בנוסף, מחלת כבד עלולה להתפתח כתוצאה מעודפי חלבון AAT הכלואים בתוך הכבד. מחלת AATD חמורה מתפתחת כאשר רמות חלבון ה-AAT בדם יורדות מתחת לרמה הנמוכה ביותר, הנדרשת על מנת להגן על הריאות. AATD הוא מצב תורשתי הקיים בכל הקבוצות האתניות, אך נפוץ יותר בקרב לבנים ממוצא אירופאי. לא ידוע כמה אנשים סובלים מחסר ב-AAT ואנשים הסובלים ממצב זה עלולים לא לדעת על כך. על פי המכונים הלאומיים לבריאות בארה"ב, הערכות לגבי מקרי תחלואה נעות בין 1 ל-1,600 אנשים לבין 1 ל-5,000 אנשים.
עוד כותרות ב-nrg:
- כל התכנים הכי מעניינים - בעמוד הפייסבוק שלנו
נדירותה היחסית של המחלה גרמה למיעוט מחקר וחיפושים אחרי תרופה שתתן לה מענה משמעותי. בהקשר לכך הודיעה השבוע חברת קמהדע הישראלית על כישלון ניסוי שערכה בנושא אולם גם על תוצאות סופיות חיובית חלקיות מניסוי שלב 2-3 באירופה עם מוצר מתואם למחלה שמחדיר לריאות את ה-AAT באמצעות אינהלציה.
החברה המתמקדת בתרופות יתום, הודיעה כי מהניסוי עולה האפשרות שניתן יהיה בעתיד בעקבות ניסויים מוצלחים יותר לאפשר לחולים להתמודד עם המחלה על ידי אניהילציה ולא על ידי עירוי לדם כפי שמקובל לעשות כיום. תוצאות הניסוי מרמזות על פעילות טיפולית של המוצר, זאת לראשונה בניסויים של מוצרי AAT כלשהם. "אנו מאמינים כי השינויים הקליניים המשמעותיים שנצפו בתפקודי הנשימה הם בעלי משמעות טיפולית, במיוחד עבור קבוצת "החולים המחמירים באופן תכוף", שלהם יש צורך אף גדול יותר לטיפול והם מהווים חלק משמעותי מאוכלוסיית החולים במחלת יתום זו" אמר דוד צור, מייסד משותף ומנכ"ל קמהדע.
"ניסוי האינהלציה של קמהדע הוא ניסוי פורץ דרך שחקר את הסיבה העיקרית למחלת האמפיסמה התורשתית – דלקת
"כמו תמיד, אנו מוקירים את התמיכה של איגוד חולי האלפא-1 ומודים לחוקרים, לרופאים ולחולים בניסוי על מחויבותם לניסוי זה. אנו מצפים להזדמנות להציג את הנתונים המלאים מהניסוי באחד מהכנסים הקרובים ופרסום התוצאות בעיתוני הרפואה. חשוב מכל, ובכפוף לאישור התרופה ע"י ה- EMA, תהא זו הזדמנות עבור קמהדע להביא את תרופת ה-AAT באינהלציה הראשונה לחולים הסובלים ממחלת יתום, מסכנת חיים זו". סיכם צור.
כאמור הדרך למציאת תרופה למחלה עוד ארוכה ולמרות הסימנים החיוביים הניסוי כרגע לא עמד בציפיות הגבוהות שתלו בו.
